厄达非替尼 - 为FGFR突变患者点燃新希望！

以下是关于 Erdafitinib（厄达非替尼） 的简体中文完整翻译，适合肿瘤科医生和患者阅读：

厄达非替尼：针对 FGFR 突变癌症的靶向治疗

面向肿瘤医生和患者的全面指南

什么是厄达非替尼？

厄达非替尼（商品名：Balversa®）是一种靶向癌症治疗药物，用于抑制由 FGFR（成纤维细胞生长因子受体） 基因异常所驱动的癌细胞信号通路。它是由 强生公司（Janssen） 开发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于 2019 年 4 月获得美国 FDA 批准，用于特定类型的晚期膀胱癌治疗。

药物作用机制

厄达非替尼可抑制 FGFR1–4 受体的活性，这些受体参与以下过程：

• 细胞增殖
• 血管生成（为肿瘤提供血液）
• 肿瘤生长与生存

当 FGFR 基因发生突变或融合时，会导致癌细胞异常生长。厄达非替尼通过阻断这些信号通路，从而帮助减缓或抑制肿瘤进展。

适应症

✅ 已获 FDA 批准的适应症：

• 局部晚期或转移性尿路上皮癌（膀胱癌）
• 癌症需具有FGFR2 或 FGFR3 突变
• 需在接受铂类化疗后疾病仍进展的患者

✅ 正在研究的其他适应症：

• 胆管癌
• 非小细胞肺癌（NSCLC）
• 乳腺癌
• 胶质母细胞瘤
• 其他具有 FGFR 突变的实体瘤

基因检测是关键

为什么基因检测重要：

厄达非替尼仅对具有 FGFR2 或 FGFR3 基因改变的癌症有效。

检测方法：

• 二代测序（NGS）
• PCR 伴随诊断试剂盒（如 QIAGEN therascreen® FGFR 试剂盒）

只有经过检测确认存在 FGFR 改变的患者才可使用。

给药与使用方法

⚠️ 常见副作用与安全性

常见副作用（发生率 ≥20%）：

• 高磷血症（血磷过高）
• 口腔炎（口腔溃疡）
• 腹泻
• 口干、眼干
• 疲劳
• 指甲异常
• 手足综合征

严重副作用：

• 中心性浆液性脉络膜视网膜病变（视力模糊、视网膜脱离）
• 高磷血症引起钙化风险
• 肝毒性

监测建议：

• 每月眼科检查
• 用药初期每周监测血磷
• 患者教育：关注视力和消化道不适症状

临床试验数据

BLC2001（Ⅱ期临床试验）

• 对象：99 名携带 FGFR2/3 基因突变的晚期膀胱癌患者
• 客观缓解率（ORR）：40%
• 缓解持续时间中位数：5.6 个月
• 无进展生存期（PFS）：约 5.5 个月
• 总生存期（OS）：约 13.8 个月

➡️ 该试验成果促成 FDA 的快速批准。

肿瘤医生注意事项

• 必须先进行基因检测，不可盲目使用。
• 起始剂量 8 mg/天，根据磷水平调整。
• 注意眼部毒性风险，需与眼科协作随访。
• 生育建议：药物具有致畸风险，治疗期间应避孕。

给患者的建议

为什么选择厄达非替尼？

如果您的肿瘤具有特定的 FGFR 基因突变，这种药物可能在标准化疗失败后帮助延缓病情恶化。

用药注意事项：

• 每天服用一次药片
• 需要定期验血和眼科检查
• 可能出现副作用，但医生会协助处理
• 出现视力变化、口腔溃疡、皮肤或指甲异常时应立即报告医生

药物费用与获取方式

• Balversa® 价格昂贵，在美国每月超过 10,000 美元
• 建议联系：
  • 患者援助项目（如 Janssen CarePath）
  • 医保报销或资助项目
  • 临床试验平台（如 ClinicalTrials.gov）

未来发展方向

厄达非替尼正被研究用于联合疗法，如：

• 与免疫治疗（PD-1 / PD-L1 抑制剂）联用
• 与其他靶向药物联用
• 用于更早期的治疗阶段

未来有望扩展至更多癌种。

总结表

结语

厄达非替尼代表了精准医疗的新时代，为部分传统治疗失败的癌症患者带来了新的希望。随着靶向治疗的发展，**“基因检测 + 精准用药”**将成为未来癌症治疗的重要方向。